RNA 370x280 - L’Antitrombina quale target terapeutico di agenti che interferiscono con gli RNA in Emofilia A o B

L’Antitrombina quale target terapeutico di agenti che interferiscono con gli RNA in Emofilia A o B

Tra le strategie terapeutiche alternative ai concentrati fattoriali nel campo dell’Emofilia sta emergendo il ruolo di Fitusiran, un agente che ha come target gli RNA messaggeri codificanti per la antitrombina III, al fine di ridurre la sintesi di quest’ultima.

Il New England Journal of Medicine ha recentemente riportato i risultati di uno studio condotto su 25 soggetti affetti da Emofilia A e B. L’utilizzo di Fitusiran determina una riduzione dei livelli di ATIII che a sua volta si associa ad una aumentata produzione di trombina e potenzialmente ad un miglioramento del fenotipo emorragico dei pazienti affetti da Emofilia. Il tutto si unisce al vantaggio di una somministrazione sottocutanea e non più endovenosa, eseguibile sia nei pazienti con Emofilia A che B, ad intervalli prolungati rispetto a quelli dei concentrati fattoriali ed in assenza di un incremento delle complicanze tromboemboliche.


N Engl J Med. 2017 Jul 10. [Epub ahead of print]

Targeting of Antithrombin in Hemophilia A or B with RNAi Therapy

K.J. Pasi, S. Rangarajan, P. Georgiev, T. Mant, M.D. Creagh, T. Lissitchkov, D. Bevan, S. Austin, C.R. Hay, I. Hegemann, R. Kazmi, P. Chowdary, L. Gercheva‐Kyuchukova, V. Mamonov, M. Timofeeva, C.‐H. Soh, P. Garg, A. Vaishnaw, A. Akinc, B. Sørensen, and M.V. Ragni

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