La sostituzione del fattore di coagulazione mancante è il cardine del trattamento dell’emofilia. Mentre storicamente molti pazienti con emofilia erano infetti da virus trasmissibili per via ematica trasmessi attraverso prodotti derivati dal plasma, oggigiorno la formazione di alloanticorpi contro il fattore di coagulazione mancante è il principale evento avverso del trattamento.
Questo documento fornisce una panoramica degli attuali sistemi di segnalazione degli eventi avversi nazionali e internazionali, quali questi schemi di sorveglianza ci hanno insegnato sugli effetti collaterali dei prodotti attualmente in uso e ci spiega come adeguare questi sistemi alle sfide che affrontiamo con il cambiare del panorama del trattamento. Il trattamento dei disordini emorragici ereditari è stato accompagnato da gravi complicazioni in passato, con conseguente maggiore morbilità e mortalità.
I prodotti attuali sono molto più sicuri, ma richiedono ancora il monitoraggio tramite efficienti sistemi di sorveglianza di sicurezza. Gli eventi avversi sono segnalati nei sistemi nazionali e internazionali. Con l’ingresso sul mercato di molti nuovi prodotti e terapie di sostituzione senza fattori, possono sorgere nuovi problemi di sicurezza. È importante identificare i potenziali eventi avversi in anticipo, rendendo i sistemi di sorveglianza idonei a rilevare effetti sconosciuti o inattesi e a riconoscere e comunicare rapidamente i modelli di nuovi eventi avversi.
Expert Rev Hematol. 2017 Feb;10(2):161-168
Lo stato attuale degli eventi avversi riportati in emofilia.
van Vulpen LF, Saccullo G, Iorio A, Makris M1