novità terapeutiche 370x280 - Novità terapeutiche

Novità terapeutiche

L’approccio terapeutico alle malattie emorragiche genetiche ha subito una profonda e rapida evoluzione dalla seconda metà del XX secolo grazie alla produzione dei primi concentrati plasma-derivati di fattore carente. Tuttavia, la mancanza di procedure di inattivazione virale dei concentrati e la scarsa conoscenza della possibilità di trasmissione di agenti virali tramite gli stessi ha determinato nella popolazione dei pazienti emofilici una epidemia di infezioni HIV e HCV-relate. Dal 1985 in poi i concentrati plasma-derivati sono sottoposti a metodiche di inattivazione virale anche combinate con tecnologie sempre più efficaci. Inoltre, lo screening virale accurato dei donatori tramite test divenuti largamente disponibili ha portato alla scomparsa di nuove infezioni da parte degli agenti patogeni più temuti.

Peraltro, la possibilità di trasmettere agenti come il Parvovirus B19, peraltro a bassa patogenicità, o i prioni, associati alla malattia di Creutzfeldt-Jakob, rappresntano motivi per mantenere elevata la sorveglianza sui prodotti plasma-derivati. E’ stata dimostrata la possibilità inoltre che microrganismi responsabili di epidemie di febbri emorragiche virali in Africa, o il virus West Nile possano essere trasmetti per via ematica. Dal 1990, i concentrati ricombinanti ottenuti in colture cellulari grazie alle tecniche del DNA ricombinante e sottoposti a multiple fasi di purificazione e a trattamento di inattivazione virale hanno conferito il vantaggio di una sicurezza quasi assoluta di non trasmettere infezioni virali.

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ricerca medica 153x97 - Documentato il primo caso di un inibitore netraulizzante l’emicizumab in un paziente arruolato nello studio Haven

15 maggio 2018

Documentato il primo caso di un inibitore netraulizzante l’emicizumab in un paziente arruolato nello studio Haven

Con uno scarno comunicato, qui affianco riprodotto, il 20 Aprile u.s.  è stato confermato il primo caso di una comparsa di un anticorpo neutralizzante l’emicizumab in un paziente arruolato nello studio Haven 2, trial clinico di fase III volto a valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco in bambini emofilici A con inibitore di età […]

eptacog 153x97 - Eptacog beta - focus su un nuovo agente bypassante

25 marzo 2018

Eptacog beta – focus su un nuovo agente bypassante

Importanti e significativi sono stati i progressi in questi ultimi anni nello sviluppo di nuovi prodotti per la terapia sostitutiva nei pazienti con emofilia A e B. Queste novità hanno riguardato prevalentemente lo sviluppo di prodotti ricombinanti con profili farmacocinetici migliorativi, con intervalli di infusione più prolungati e quindi con notevoli risvolti positivi per l’efficacia […]

03C22395 153x97 - I tempi sono maturi per la terapia genica nel campo dell’Emofilia

23 febbraio 2018

I tempi sono maturi per la terapia genica nel campo dell’Emofilia

I successi dei recenti trials clinici, nonostante la variabilità nei risultati, ci lasciano pensare che la terapia genica potrà presto ribaltare i paradigmi di trattamento dei pazienti affetti da Emofilia. Restano da approfondire le proprietà specifiche di particolari vettori virali, nonché la diversa sensibilità dei test impiegati nei vari trials per il rilevamento dell’attività immunologica. […]

ISS 5824 00014 153x97 - Profilo di Sicurezza e Stabilità, Proprietà farmacocinetiche del (super)FVa, un nuovo FV della coagulazione ingegnerizzato per il trattamento dei disordini emorragici.

19 febbraio 2018

Profilo di Sicurezza e Stabilità, Proprietà farmacocinetiche del (super)FVa, un nuovo FV della coagulazione ingegnerizzato per il trattamento dei disordini emorragici.

Il super FV attivato (super FVa) è un nuovo FV ingegnerizzato dotato di notevole efficacia emostatica, ma anche caratterizzato da un adeguato profilo di sicurezza e stabilità. In particolare esso presenta tre diverse mutazioni nel sito di clivaggio per la proteina C, limitando l’azione anticoagulante di quest’ultima. In questo lavoro edito nel 2016 vengono valutati […]

shutterstock 127653206 153x97 - le cellule B della zona marginale della milza e la risposta immunitaria al fattore VIII

2 febbraio 2018

le cellule B della zona marginale della milza e la risposta immunitaria al fattore VIII

Un interessante lavoro sperimentale di Patricia Zerra et al., comparso recentemente su Blood, ha dimostrato il coinvolgimento delle cellule B della zona marginale splenica (ZM) nel dare origine alla risposta immunitaria al fattore VIII. Una osservazione di grande interesse per la comprensione dei meccanismi della risposta immune in emofilia.

molecola di fattore VIII 153x97 - Bay 94-9027: in arrivo un nuovo FVIII ricombinante a lunga emivita (EHL)

31 gennaio 2018

Bay 94-9027: in arrivo un nuovo FVIII ricombinante a lunga emivita (EHL)

Recentemente l’FDA e l’EMA hanno autorizzato l’immissione in commercio del Bay 94-9027. Sviluppato per l’emofilia A grave, il BAY 94-9027 è una molecola di fattore VIII ricombinante peghilato e troncato nel domino B. Il Bay 94-9027 è sintetizzato a partire da una linea di cellule umane chiamata HKB21, un ibrido di cellule HEK293 e una […]

vaccino 153x97 - Heplisav-B: un nuovo vaccino anti-B dopo 25 anni dall’introduzione del primo

21 dicembre 2017

Heplisav-B: un nuovo vaccino anti-B dopo 25 anni dall’introduzione del primo

L’epatite B è un virus estremamente infettivo e potenzialmente mortale che colpisce una vasta popolazione di adulti in tutto il mondo. Per l’epatite B non esiste alcuna cura eradicante e le infezioni, secondo il WH , sono in aumento. Nel 2015, i nuovi casi di epatite B acuta sono aumentati di oltre il 20% nei […]

trattamento emofilia 153x97 - Un promettente approccio per il trattamento degli emofilici A gravi con inibitore

20 dicembre 2017

Un promettente approccio per il trattamento degli emofilici A gravi con inibitore

Attualmente il trattamento standard dell’emofilia A grave, eseguita con infusione e.v. di concentrati di fattore VIII (FVIII) plasmaderivati o ricombinanti, è la profilassi o la terapia “a domanda” dei sanguinamenti. Oggigiorno la complicanza più importante della terapia sostitutiva è che un numero significativo di pazienti sviluppa alloanticorpi neutralizzanti (inibitori), contro il FVIII esogeno. Gli inibitori […]