novità terapeutiche 370x280 - Novità terapeutiche

Novità terapeutiche

L’approccio terapeutico alle malattie emorragiche genetiche ha subito una profonda e rapida evoluzione dalla seconda metà del XX secolo grazie alla produzione dei primi concentrati plasma-derivati di fattore carente. Tuttavia, la mancanza di procedure di inattivazione virale dei concentrati e la scarsa conoscenza della possibilità di trasmissione di agenti virali tramite gli stessi ha determinato nella popolazione dei pazienti emofilici una epidemia di infezioni HIV e HCV-relate. Dal 1985 in poi i concentrati plasma-derivati sono sottoposti a metodiche di inattivazione virale anche combinate con tecnologie sempre più efficaci. Inoltre, lo screening virale accurato dei donatori tramite test divenuti largamente disponibili ha portato alla scomparsa di nuove infezioni da parte degli agenti patogeni più temuti.

Peraltro, la possibilità di trasmettere agenti come il Parvovirus B19, peraltro a bassa patogenicità, o i prioni, associati alla malattia di Creutzfeldt-Jakob, rappresntano motivi per mantenere elevata la sorveglianza sui prodotti plasma-derivati. E’ stata dimostrata la possibilità inoltre che microrganismi responsabili di epidemie di febbri emorragiche virali in Africa, o il virus West Nile possano essere trasmetti per via ematica. Dal 1990, i concentrati ricombinanti ottenuti in colture cellulari grazie alle tecniche del DNA ricombinante e sottoposti a multiple fasi di purificazione e a trattamento di inattivazione virale hanno conferito il vantaggio di una sicurezza quasi assoluta di non trasmettere infezioni virali.

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Chikungunya nel Lazio isolato il ceppo virale 153x97 - La profilassi con emicizumab negli emofilici A senza inibitore

2 novembre 2018

La profilassi con emicizumab negli emofilici A senza inibitore

L’emicizumab rappresenta un’innovazione terapeutica non soltanto per gli emofilici A con inibitore ma anche per quelli senza inibitore. E’ quanto ha dimostrato lo studio Haven 3 pubblicato recentemente. Lo studio di fase 3 è stato condotto su 152 pazienti arruolati di età ≥ 12 anni e assegnati a random con un rapporto di 2:2:1 in […]

u 153x97 - Il controllo degli episodi emorragici nei pazienti in trattamento con emicizumab

16 ottobre 2018

Il controllo degli episodi emorragici nei pazienti in trattamento con emicizumab

UKHCDO Inhibitor Working Party ha recentemente pubblicato le sue linee guidaper la il controllo dei sanguinamenti in corso di trattamento con emicizumab in pazienti con inibitore. L’emicizumab® (Roche, Basel, Switzerland) rappresenta un innovativo trattamento per il mondo dell’emofilia. Esso non si configura come un trattamento sostitutivo della proteina mancante ma è un anticorpo bispecifico che […]

fda 153x97 - FDA approva il BAY94-9027, r-FVIII Long-acting

14 settembre 2018

FDA approva il BAY94-9027, r-FVIII Long-acting

Il 30 agosto u.s. Bayer ha annunciato[1]  che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il BAY94-9027 (Jivi®), fattore antiemofilico ricombinante peghilato ( damoctacog alfa pegol), per il trattamento dell’emofilia A negli adulti e negli adolescenti, precedentemente trattati, di età pari o superiore ai 12 anni [1,2] . Tweet Bayer US del 31 […]

Columbus day resized 569ff8943df78cafda9f58ac 153x97 - Terapia non sostitutiva per il trattamento dell’emofilia: “buscar el levante por el poniente”

13 settembre 2018

Terapia non sostitutiva per il trattamento dell’emofilia: “buscar el levante por el poniente”

Gli autori sottolineano il carattere del tutto innovativo della terapia non sostitutiva dell’emofilia paragonandolo alla conquista del Nuovo Mondo nel 1492. Siamo dunque di fronte all’inizio di una nuova era. Blood Transfus. 2018 Sep Non replacement therapy for haemophilia treatment: fetching the east by the west Marietta M, Luppi M.

ricerca medica 153x97 - Documentato il primo caso di un inibitore netraulizzante l’emicizumab in un paziente arruolato nello studio Haven

15 maggio 2018

Documentato il primo caso di un inibitore netraulizzante l’emicizumab in un paziente arruolato nello studio Haven

Con uno scarno comunicato, qui affianco riprodotto, il 20 Aprile u.s.  è stato confermato il primo caso di una comparsa di un anticorpo neutralizzante l’emicizumab in un paziente arruolato nello studio Haven 2, trial clinico di fase III volto a valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco in bambini emofilici A con inibitore di età […]

eptacog 153x97 - Eptacog beta - focus su un nuovo agente bypassante

25 marzo 2018

Eptacog beta – focus su un nuovo agente bypassante

Importanti e significativi sono stati i progressi in questi ultimi anni nello sviluppo di nuovi prodotti per la terapia sostitutiva nei pazienti con emofilia A e B. Queste novità hanno riguardato prevalentemente lo sviluppo di prodotti ricombinanti con profili farmacocinetici migliorativi, con intervalli di infusione più prolungati e quindi con notevoli risvolti positivi per l’efficacia […]

03C22395 153x97 - I tempi sono maturi per la terapia genica nel campo dell’Emofilia

23 febbraio 2018

I tempi sono maturi per la terapia genica nel campo dell’Emofilia

I successi dei recenti trials clinici, nonostante la variabilità nei risultati, ci lasciano pensare che la terapia genica potrà presto ribaltare i paradigmi di trattamento dei pazienti affetti da Emofilia. Restano da approfondire le proprietà specifiche di particolari vettori virali, nonché la diversa sensibilità dei test impiegati nei vari trials per il rilevamento dell’attività immunologica. […]

ISS 5824 00014 153x97 - Profilo di Sicurezza e Stabilità, Proprietà farmacocinetiche del (super)FVa, un nuovo FV della coagulazione ingegnerizzato per il trattamento dei disordini emorragici.

19 febbraio 2018

Profilo di Sicurezza e Stabilità, Proprietà farmacocinetiche del (super)FVa, un nuovo FV della coagulazione ingegnerizzato per il trattamento dei disordini emorragici.

Il super FV attivato (super FVa) è un nuovo FV ingegnerizzato dotato di notevole efficacia emostatica, ma anche caratterizzato da un adeguato profilo di sicurezza e stabilità. In particolare esso presenta tre diverse mutazioni nel sito di clivaggio per la proteina C, limitando l’azione anticoagulante di quest’ultima. In questo lavoro edito nel 2016 vengono valutati […]