ISS 5824 00014 370x280 - Profilo di Sicurezza e Stabilità, Proprietà farmacocinetiche del (super)FVa, un nuovo FV della coagulazione ingegnerizzato per il trattamento dei disordini emorragici.

Profilo di Sicurezza e Stabilità, Proprietà farmacocinetiche del (super)FVa, un nuovo FV della coagulazione ingegnerizzato per il trattamento dei disordini emorragici.

Il super FV attivato (super FVa) è un nuovo FV ingegnerizzato dotato di notevole efficacia emostatica, ma anche caratterizzato da un adeguato profilo di sicurezza e stabilità. In particolare esso presenta tre diverse mutazioni nel sito di clivaggio per la proteina C, limitando l’azione anticoagulante di quest’ultima.

In questo lavoro edito nel 2016 vengono valutati non tanto gli effetti emostatici di tale agente, già in precedenza riportati, quanto la stabilità e l’emivita nel circolo dopo incubazione in buffer e nel plasma umano e dopo iniezione nel modello emofilico murino. Il super FV si è rivelato una molecola stabile sia in buffer che nel plasma umano, con scarso potenziale trombogenico (stabilito sulla base della deposizione di fibrina nel polmone murino dopo iniezione di super FVa, di TF umano ricombinante, di rFVIIa umano). E’ stata inoltre valutata l’immunogenicità del prodotto.

L’assenza di trombogenicità nel modello murino e l’assenza di antigenicità emerse da questo lavoro rappresentano dei validi punti di partenza per l’avanzamento del super FVa in contesti preclinici e clinici quale agente efficace nel trattamento dei severi disordini emorragici.


Pharm Res. 2016 Jun;33(6):1517-26.

Safety, Stability and Pharmacokinetic Properties of (super)Factor Va, a Novel Engineered Coagulation Factor V for Treatment of Severe Bleeding.

Gale AJ, Bhat V, Pellequer JL, Griffin JH, Mosnier LO, Von Drygalski A.

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