Sicurezza dei trattamenti

La priorità di qualsiasi terapia, per quanto possa essere efficace, è quella di avere il minor numero di effetti indesiderati o complicanze. Le attuali terapie sostitutive, nei pazienti con carenza del fattore VIII o IX, sono generalmente estremamente efficaci e sicure. La sicurezza degli attuali trattamenti ematologici non è più legata al rischio di trasmissione di patologie virali (i prodotti sono altamente purificati e nella maggior parte di totale produzione sintetica). Il problema della sicurezza è correlato, pertanto, agli eventuali effetti collaterali legati alla somministrazione del fattore carente.

Ad esempio, eventuali reazioni all’infusione nei pazienti non precedentemente trattati o quando il farmaco venga cambiato. Ma probabilmente, la sicurezza del farmaco è legata alla sua emivita, cioè alla sua durata di efficacia. Ad esempio un farmaco che “duri poco” diventa poco sicuro in quanto non è più in grado di proteggere il paziente dal rischio emorragico.

Quindi, con le nuove terapie, dobbiamo introdurre un nuovo concetto di sicurezza: la sicurezza dei farmaci antiemofilici deve essere considerata come “mantenimento dell’efficacia”.