03B73962 370x280 - Nuovi paradigmi della profilassi con i concentrati di fattore a più lunga emivita

Nuovi paradigmi della profilassi con i concentrati di fattore a più lunga emivita

L’articolo ci informa sull’introduzione di terapie con nuovi farmaci a lunga emivita.

L’autore riasume la storia della cura dell’Emofilia, sottolineando come i miglioramenti giungano negli anni ’60, grazie alla produzione di fattori sostitutivi liofilizzati, allo sviluppo di programmi di cura  domiciliare e successivamente con l’introduzione di concentrati plasmaderivati e ricombinanti. Viene sottolineato comela profilassi avviata precocemente con  con regolarità di tempo e a dosaggi adeguatisia in grado di determinare un soddisfacente e stabile controllo della patologia.

Eppure rimangono delle criticità dovute, soprattutto, alla relativa breve emivita del fattore VIII e IX, e alla necessità di  un accesso venoso sicuro per garantire la frequenza delle infusioni. Novità positive, ci dice l’autore, arrivano con i nuovi fermaci a più lunga emivita, sviluppati  negli ultimi 5 anni.

Questi farmaci avranno probabilmente  profonde implicazioni nella profilassi. La riduzione del numero  delle infusioni dovrebbe portare i  pazienti ad una maggiore accettazione della terapia e ad un miglioramento della qualità della vita,

L’articolo descrive i vari vantaggi per i pazienti con emofilia B, nei quali tali prodotti potrebbereo presto essere a disposizione, e quali miglioramenti possano derivare da una riduzione significativa delle infusioni grazie alla più lunga emivita. Questo include anche una migliora gestione dei viaggi e dell’organizzaione familiare.


M.Carcao

Changing paradigm of prophylaxis with longer acting factor concentrates

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