Valutazione della sicurezza di un prodotto emostatico liofilizzato derivato dalle piastrine liofilizzato

L’emorragia è una causa significativa di morbilità e mortalità nelle persone di età <65 anni. Un agente emostatico (trombosomi) liofilizzato derivato dalle piastrine ha dimostrato efficacia emostatica nei modelli animali. Riportiamo i risultati del primo trial sulla sicurezza dei trombosomi autologhi somministrati a soggetti normali.

DISEGNO E METODI DI STUDIO:

Dieci soggetti hanno ricevuto trombosomi autologhi preparati dalle loro piastrine per aferesi e cinque soggetti di controllo hanno ricevuto una soluzione tampone. C’erano cinque coorti, con tre soggetti per coorte (due nel gruppo trombosomi e uno nel gruppo di controllo). Le dosi sono aumentate da 1 / 1.000 a 1/10 di una dose efficace proposta. Le coorti 4 e 5 hanno ricevuto la dose più alta, ma nella coorte 5, la metà della dose è stata infusa a 2 ore di distanza. Le coorti da 1 a 3 sono state monitorate per 42 giorni, le coorti 4 e 5 sono state monitorate per 60 giorni utilizzando test di ematologia, coagulazione e chimica e test per la ricerca di anticorpi.

RISULTATI:

Non ci sono stati eventi avversi gravi (AE) e nessun soggetto è uscito dallo studio. C’erano otto AE correlati al trattamento (TRAE) in 5 su 15 soggetti (33%) (quattro nel gruppo Trombosomi e uno nel gruppo di controllo). Di quattro soggetti che ricevevano le dosi più elevate, tre hanno presentato TRAE. Uno aveva presentato un aumento del D-dimero, dei frammenti protrombinici 1 + 2 e del numero dei globuli bianchi (questo soggetto presentava un infezione concomitante del tratto respiratorio superiore); uno aveva l’inversione dell’onda T nelle derivazioni precordiali V2 e V3 senza troponina o sintomi elevati; e uno aveva un autoanticorpo piastrinico senza cambiamento nel conteggio delle piastrine. Le TRAE di tutti i soggetti sono state risolte entro il 21 ° giorno.

CONCLUSIONE:

Non ci sono stati gravi eventi avversi in questo piccolo studio. I trombosomi possono essere considerati sicuri alle dosi valutate. In futuro, saranno necessari studi più ampi per valutare ulteriormente la sicurezza e l’efficacia.


Transfusion. 2018 Dec

Safety evaluation of a lyophilized platelet-derived hemostatic product

Barroso J, Osborne B, Teramura G, Pellham E, Fitzpatrick M, Biehl R, Yu A, Pehta J, Slichter SJ.