Lo sviluppo di anticorpi neutralizzanti il fattore VIII o il fattore IX rappresenta la complicanza più significativa nel trattamento dei pazienti con emofilia, con una incidenza del 33 % nell’emofilia A grave, del 13 % nell’emofilia A moderata/lieve e 3 % dei pazienti con emofilia B grave. L’articolo presenta i progressi nella terapia degli episodi emorragici di questi pazienti con agenti by-passanti, inclusa la profilassi in casi selezionati che può ridurre la frequenza degli episodi emorragici del 50 – 80 %, e il ruolo importante della immunotolleranza. Considerati i rischi di elevata ed significativa morbidità, i costi legati alla terapia con agenti by-passanti e le percentuali di successo almeno del 60 %, l’immunotolleranza dovrebbe essere adottata nel più largo numero possibile di pazienti, in particolar modo in coloro che presentano un profilo di rischio predittivo di successo. In coloro che sono resistenti e nei pazienti con emofilia B, che presentano caratteristiche diverse dagli emofilici A con inibitore, vi è ancora necessità di identificare nuovi e migliori strumenti terapeutici.
Toward optimal therapy for inhibitors in hemophilia
C.L. Kempton, S.L. Meeks