ISS 4615 00205 370x280 - Ingegnerizzazione dell’ adeno- virus associato per la terapia genica

Ingegnerizzazione dell’ adeno- virus associato per la terapia genica

L’articolo introduce i risultati ottenuti con l’uso di AdenoVirus Associati (AAV) come vettori per numerose terapie geniche, pratica sperimentale che ha dato sicuri e efficaci risultati.

La terapia genica basato sull’impiego di Adeno Virus Associati deve superare ostacoli ancora presenti, infatti le caratteristiche che contribuiscono al successo delle infezioni virali naturali, devono essere distinte da quelle di cui ha bisogno l’applicazione della terapia medica. L’ingegneria dei vettori è in grado oggi di selezionare le qualità dei vettori secondo le esigenze specifiche.

Le conoscenze oggi sviluppate sulla biologia e sulla struttura di analisi degli Adeno Virus Associati ha portato ad una progettazione razionale di varianti in grado di ridurre il degrado del proteasoma, le neutralizzazioni della funzione causata da  anticorpi  Anti Adeno Virus associati e in grado di determinare un maggiore tropismo per certi tipi di cellule.

La ricerca ha portato allo sviluppo di nuovi  Adeno Virus Associati con migliorate qualità di legame con i recettori cellulari e a varianti capaci di resistere agli anticorpi anti-Adeno Virus Associati e con un migliore tropismo in vitro e in vivo. I recenti progressi soprattutto tramite la progettazione e lo sviluppo diretto sono e nel playload genetico nuovo, promettono grandi successi per la terapia genetica di Adeno Virus Associata.


 

Melissa A. Kotterman 1 and David V. Schaffer

Engineering adeno-associated viruses for clinical gene therapy

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