virus 370x280 - I virus non sempre sono nocivi…

I virus non sempre sono nocivi…

E’ stato pubblicato recentemente sul New England Journal of Medicine uno studio sulla terapia genica nella beta-talassemia, una malattia genetica caratterizzata da grave anemia che fino ad oggi poteva essere curata solamente con le trasfusioni o il trapianto di midollo osseo. In questo studio sono state prelevate le cellule staminali emopoietiche dei pazienti ed infettate con un virus innocuo per la salute, chiamato lentivirus, sul quale è stato caricato il gene che codifica per la beta-globina normale. In questo modo le cellule infettate con questo vettore virale sono state reinfuse nei pazienti, ripristinando così la normale funzionalità delle catene emoglobiniche.


N Engl J Med. 2018 Apr 19;378(16):1479-1493. doi: 10.1056/NEJMoa1705342.

Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia.

Thompson AA1, Walters MC1, Kwiatkowski J1, Rasko JEJ1, Ribeil JA1, Hongeng S1, Magrin E1, Schiller GJ1, Payen E1, Semeraro M1, Moshous D1, Lefrere F1, Puy H1, Bourget P1, Magnani A1, Caccavelli L1, Diana JS1, Suarez F1, Monpoux F1, Brousse V1, Poirot C1, Brouzes C1, Meritet JF1, Pondarré C1, Beuzard Y1, Chrétien S1, Lefebvre T1, Teachey DT1, Anurathapan U1, Ho PJ1, von Kalle C1, Kletzel M1, Vichinsky E1, Soni S1, Veres G1, Negre O1, Ross RW1, Davidson D1, Petrusich A1, Sandler L1, Asmal M1, Hermine O1, De Montalembert M1, Hacein-Bey-Abina S1, Blanche S1, Leboulch P1, Cavazzana M1.

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