Descrivere le caratteristiche demografiche e cliniche dei pazienti con emofilia A sottoposti a diversi livelli di personalizzazione del trattamento (TP) e valutare la relazione tra TP e tempo di attività sportiva (SAT).
Questa analisi post hoc dello studio CHESS II ha utilizzato i dati provenienti da moduli di cartella clinica compilati dai medici e da moduli di autocompilazione dei pazienti di sesso maschile adulti sottoposti a profilassi per emofilia A grave in Europa tra novembre 2018 e ottobre 2020. Il SAT è stato valutato utilizzando il propensity score matching (PSM) tra i livelli di TP, inclusi quelli guidati dalla farmacocinetica (PK) e quelli non guidati dalla farmacocinetica.
Su 54 pazienti, 32 (59,3%) hanno ricevuto TP. Di questi, 22 (68,8%) e 10 (31,3%) hanno ricevuto rispettivamente un trattamento non guidato dalla farmacocinetica e guidato dalla farmacocinetica. L’età mediana variava tra i gruppi TP e no-TP (rispettivamente 29,5 e 34,0 anni). L’incidenza mediana (IQR) di sanguinamento annuale era maggiore con TP non guidato da PK rispetto a quello guidato da PK (4,0 [3,0-8,0] vs 3,5 [2,0-4,0]). I problemi articolari mediani (IQR) erano simili con TP non guidato da PK e guidato da PK (1,0 [0,0-1,0] e 1,0 [0,0-2,0]). I pazienti nel gruppo TP rispetto a no-TP avevano una SAT mediana (IQR) al mese più elevata (3,3 [1,8-6,2] vs 1,8 [0,7-5,0] ore). La SAT mediana (IQR) al mese è risultata più elevata con TP guidata da PK rispetto a quella non guidata da PK (4,0 [3,0-20,0] vs 3,0 [1,3-5,3] ore). Dopo aver controllato i fattori confondenti nel modello PSM, la SAT è rimasta più elevata con TP rispetto a nessuna TP e con TP guidata da PK rispetto a quella non guidata da PK. In entrambi i modelli PSM, i valori di p erano <0,05 per l’effetto medio del trattamento e <0,01 per l’effetto medio del trattamento sui pazienti trattati. Le analisi di sensibilità hanno confermato la robustezza del PSM.
In conclusione i pazienti trattati con TP rispetto a nessuna TP hanno mostrato una SAT mediana più elevata. Tra i pazienti con TP, quelli trattati con TP guidata da PK rispetto a quella non guidata da PK hanno mostrato tassi di sanguinamento inferiori e una SAT più elevata. La TP guidata da PK può aiutare i pazienti a essere più attivi, ottenendo potenzialmente i benefici clinici e psicosociali dell’esercizio fisico.
Fonte:
Sito / Data. J Blood Med 2025 Aug 6:16:359-372.
Titolo: Exploring the Relationship Between Personalization of Care and Participation in Sport Activities Among People with Severe Hemophilia A Across Europe: Post Hoc Analysis of the CHESS II Study
Autori: Tom Blenkiron , Enrico Ferri Grazzi , Tom Burke , Maureen Watt , Kimberly H Davis
J Blood Med 2025 Aug 6:16:359-372.