Il 23 febbraio u.s. l’EMA ha approvato emicizumab (ACE910) per la profilassi degli episodi di sanguinamento in persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII, per tutte le fasce d’età.L’approvazione si è basata principalmente su due studi clinici condotti in pazienti con emofilia A con inibitori nei quali emicizumab ha dimostrato di possedere un’efficacia decisamente superiore rispetto ai classici trattamenti con agenti con agenti bypassanti.
Emicizumab viene somministrato una volta alla settimana sotto forma di soluzione pronta all’uso per via sottocutanea. Emicizumab (ACE910) è un anticorpo monoclonale ricombinante, umanizzato, ed è bispecifico legando il fattore attivato IX e il fattore X , mimando così la funzione del fattore VIII che appunto manca nei soggetti con Emofilia A.
L’Emicizumab non è influenzato dagli inibitori del fattore VIII esistenti ne sembra in grado di indurre lo sviluppo di nuovi inibitori. Lo studio HAVEN1 (NCT02622321), studio di fase III del programma di sviluppo del farmaco era stato pubblicato su NEJ a luglio del 2017 e ampiamente presentato al congresso ISTH di Berlino del 2017 evidenziando il raggiungimento degli end-points previsti dallo studio.
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Riferimenti : Oldenburg J. Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young G, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. NEJM;2017 July 10:DOI: 10.1056/NEJMoa1703068 .