È fondamentale colmare le lacune assistenziali esistenti in tutto il mondo.
L’assistenza ai pazienti affetti da emofilia che hanno accesso alle cure si è evoluta negli ultimi 70 anni, con un’aspettativa di vita media simile a quella della popolazione generale.
Questo principio non è valido per i pazienti che vivono in paesi a basso e medio reddito, a causa della mancanza di accesso alla diagnosi e al trattamento. In questo lavoro viene fornita una revisione narrativa sulla gestione e trattamento dell’emofilia A e B, con l’obiettivo di raggiungere una condizione hemophilia-free. L’obiettivo è fornire informazioni sulle novità e sulle lacune che permangono e che impediscono risultati equi per tutti i pazienti affetti da emofilia. Le informazioni sullo stato attuale dell’assistenza e degli esiti dell’emofilia, sui prodotti disponibili per il trattamento delle persone con emofilia, sull’assistenza interdisciplinare completa delle persone con emofilia e sulle lacune ancora presenti nell’assistenza alle persone con emofilia sono state raccolte dagli autori utilizzando la letteratura attualmente disponibile. La ricerca deve concentrarsi sulla prevenzione di tutte le emorragie e sono necessari nuovi approcci per individuare le emorragie articolari. Sono necessarie la formazione e l’implementazione di un’assistenza interdisciplinare completa per elevare gli standard di cura nei paesi a basso e medio reddito e non solo, perché alcuni gap e bisogni insoddisfatti esistono anche nei paesi a reddito più elevato. Lo sviluppo e l’introduzione di prodotti sostitutivi e non sostitutivi migliorati, come gli anticorpi monoclonali bispecifici di seconda generazione e gli inibitori mirati dei meccanismi anticoagulanti (rebalance therapy), insieme alla terapia genica, hanno la possibilità di migliorare l’emostasi e permettere una maggiore equità dei trattamenti per i pazienti affetti da emofilia. Il miglioramento dei risultati e, in definitiva, l’equità nella salute, possono essere raggiunti solo se la diagnosi, l’educazione e le cure sono accessibili a tutti coloro che convivono con l’emofilia in tutto il mondo.
Fonte
Sito / Data. Res Pract Thromb Haemost. 2025;9:e102696
Autore/I Leonard A. Valentino1 | Maria E. Santaella2 | Samantha A. Carlson2 | Michael Recht2,3