L’emofilia A è caratterizzata da un deficit del fattore VIII della coagulazione (FVIII) che richiede un trattamento di profilassi ai fini di prevenire il sanguinamento, tipicamente con il FVIII ricombinante. Negli ultimi anni sono diventati disponibili farmaci con emivita prolungata, tra cui damoctocog alfa pegol (Bayer S.p.A.). L’efficacia clinica e la sicurezza di damoctocog alfa pegol sono state dimostrate nel programma di sviluppo di fase II/III di PROTECT VIII. Per valutare l’esperienza dei medici e raccogliere dati sul trattamentoin profilassi con damoctocog alfa pegol, è stata condotta un’indagine di monitoraggio in 15 centri italiani per l’emofilia. Sono stati considerati un totale di 149 pazienti in trattamento con damoctocog alfa pegol per almeno 6 mesi. Non sono stati segnalati sanguinamenti nel 75% dei pazienti trattati con damoctocog alfa pegol negli ultimi 6 mesi; zero emartri sono stati riportati nell’82% degli stessi pazienti. Nel complesso, l’86% dei pazienti trattati con damoctocog alfa pegol ha ridotto le infusioni mensili. La riduzione media stimata di UI/kg durante la profilassi con damoctocog alfa pegol, sia mensile che annuale, è stata di circa il 17,5%. Tutti i medici coinvolti erano soddisfatti di damoctocog alfa pegol. I risultati dell’indagine suggeriscono che damoctocog alfa pegol ha ridotto il numero di infusioni settimanali, il sanguinamento annuale e il tasso di sanguinamento articolare nella maggior parte dei pazienti, migliorando la salute delle articolazioni e la qualità della vita dei pazienti.
Una survey condotta su 15 Centri Emofilia italiani ha arruolato 149 pazienti in profilassi damoctocog alfa da almeno 6 mesi.
Sono stati confrontati il numero di sanguinamenti/anno, , la percentuale di pazienti con 0 sanguinamenti, il numero di infusioni settimanali e il consumo di FVIII rispetto all’anno precedente in cui i pazienti erano in trattamento con FVIII standard.
Sono stati riportati 0 sanguinamenti nel 75% e zero emartri nell’82 % dei pazienti:. L’ 86% dei pazienti trattati con damoctocog alfa, sia mensile che annuale, è stata di circa il 17,5%.
Fonte
Ezio Zanon
Pharmaceuticals 2023, 16, 1195.
https://doi.org/10.3390/ph16091195