Effetti della profilassi a basse dosi di fattore VIII sulla densità minerale ossea e livello di 25(OH) Vitamina D in bambini con Emofilia A

La diminuita densità minerale ossea (BMD) rappresenta una importante comorbidità nell’Emofilia.  La Vitamina D è indispensabile per la salute dell’osso dei pazienti emofilici ed una regolare profilassi con Fattore VIII previene sanguinamenti ed artropatia. Scopo di questo studio è stato di determinare il livello di 25(OH) Vitamina D e di correlare questi livelli con l’HJHS (Hemophilia Joint Health Score) e con la scansione DEXA (dual-energy X-ray absorptiometry). Sono stati anche confrontati i risultati dei dosaggi di Vitamina D e del DEXA nei bambini Emofilici con quelli di bambini sani e   tra bambini con Emofilia A in profilassi versus quelli in terapia on demand.

A tal fine 50 pazienti con Emofilia A sono stati confrontati con 50 ragazzi sani di pari età. I pazienti sono stati reclutati dalla clinica ematologica pediatrica dell’Ain Shams University de Il Cairo, nel periodo maggio 2017 – aprile 2018. Nell’ambito della storia clinica sono stati rilevati la frequenza degli episodi emorragici, la durata e l’intensità del dolore valutate mediante il “pain score”. Sono stati altresì valutati peso, altezza, indice di massa corporea e HJHS. Esami diagnostici 25(OH)Vit-D3, calcio, fosforo e fosfatasi alcalina. La mineralometria ossea è stata effettuata usando il Lunar DEXA con software pediatrico.

Questa ricerca ha dimostrato che i pazienti emofilici avevano un livello di  25(OH)Vit-D3 significativamente più basso (p<0,001)  così come DEXA z-score (p<0,001) rispetto ai controlli. Il 70% dei pazienti praticava la profilassi al dosaggio di 15 UI/Kg/dose due volte alla settimana. Differenza degli stessi paramentri anche se meno significativa, fu rilevata fra i pazienti in profilassi e quelli on demand.

Sulla base di questi risultati gli autori affermano che, in tutti i pazienti emofilici, dovrebbe essere eseguito il dosaggio della Vitamina D ai fini di una diagnosi precoce e per programmare il conseguente trattamento. Affermano anche che una profilassi “low-dose”, nell’emofilia severa, salvaguarda la densità minerale ossea e incrementa la Vitamina D. Ulteriori studi sono necessari per valutare gli effetti dei differenti protocolli di profilassi sulla mineralometria e sull’artropatia emofilica.

 

Scopo di questo studio è stato di determinare il livello di 25(OH) Vitamina D e di correlare questi livelli con l’HJHS (Hemophilia Joint Health Score) e con la scansione DEXA (dual-energy X-ray absorptiometry) in giovani pazienti emofilici mettendo i dati a confronto con quello di giovani sani di pari età. La ricerca ha dimostrato che i pazienti emofilici avevano un livello di  25(OH)Vit-D3 significativamente più basso (p<0,001)  così come DEXA z-score (p<0,001) rispetto ai controlli e che i pazienti in profilassi presentavano risultati decisamente migliori rispetto a quelli on demand. Sulla base dei risultati gli autori affermano che, dovrebbe essere eseguito il dosaggio della Vitamina D ai fini di una diagnosi precoce e per istituir il conseguente trattamento e che ulteriori studi sono necessari per valutare gli effetti dei differenti protocolli di profilassi sulla mineralometria e sull’artropatia emofilica.


Effect of low-dose factor VIII prophylaxis therapy on bone mineral density and 25(OH) vitamin D level in children withsevere haemophilia A

Autore/i: Nevine Gamal A., Manal Hashem F., Nouran Salah E.,Raguia Atef M.