Il ruolo del paziente e degli operatori sanitari nell’era dei nuovi trattamenti per emofilia nei Paesi sviluppati e in quelli in via di sviluppo

E’ il titolo di un interessante review pubblicata su Therapeutic Advances in Hematology nel Luglio 2018 che si focalizza su quale sia l’importanza di una decisione terapeutica condivisa tra operatori sanitari e pazienti in questa nuova era del trattamento dell’emofilia.

Una scelta terapeutica condivisa dipende dalla capacità del medico di informare in maniera completa ed esaustiva il paziente, garantendo un coinvolgimento attivo del paziente stesso nella gestione della propria malattia. Questo approccio  porta ad un maggiore equilibrio tra le parti in causa e permette al paziente di non sentirsi escluso dalla gestione della propria malattia e contemporaneamente di non sentirsi abbandonato dal medico che continuerà invece ad informarlo, aiutarlo e curarlo.

La differente e maggiore disponibilità di risorse a disposizione dei Paesi sviluppati rispetto a  quelli in via di sviluppo permette a questi primi di avere a disposizione un armamentario terapeutico molto vario e vasto. Concentrati di fattore a lunga emivita, farmaci non-concentrati somministrati sottocute e un’iniziale terapia genica sono oramai parte integrante del trattamento dei pazienti emofilici nei Paesi sviluppati, fondamentale è quindi una condivisione continua di idee e di azioni tra operatori sanitari e pazienti poiché queste nuove terapie sono molto diverse rispetto a quelle a cui si era abituati fino ad ora, è quindi necessario eseguirle nel modo corretto ed essere consapevoli di quello che una gestione errata di questi nuovi farmaci può causare. Nei Paesi in via di sviluppo le risorse sono limitate, molti pazienti non vengono trattati, mentre per i restanti vengono usualmente utilizzati concentrati di fattore standard a basso dosaggio. L’arrivo di nuove terapie in questi Paesi spesso dipende quindi dalla presenza di associazioni umanitarie che qui svolgono un ruolo fondamentale in ambito di sanità pubblica.

Il processo decisionale in emofilia è pertanto complicato soprattutto in questo momento in quanto esistono  più terapie efficaci senza un evidente vantaggio terapeutico di una rispetto ad un’altra.

Scelte terapeutiche condivise e strumenti di supporto decisionale dovrebbero quindi essere sempre  integrati nel modello di assistenza globale per ottimizzare i risultati terapeutici. Insieme, pazienti e operatori sanitari possono quindi collaborare per favorire lo sviluppo continuo di nuove terapie e garantire l’accesso alle cure e all’assistenza completa in ogni parte del mondo.


www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed, 2 Luglio 2018

The role of patient and healthcareprofessionals in the era of new hemophilia treatments in developed and developing countries

Nossair F and Thornburg CD. Therapeutic Advances in Hematology.