Lo sviluppo di inibitori rappresenta uno dei principali rischi secondari al trattamento con concentrati di Fattore VIII nei pazienti affetti da emofilia A. Tale rischio è presente anche nei pazienti affetti da emofilia A non grave, tuttavia è stato ad oggi poco studiato. Un recente studio caso/controllo pubblicato sulla rivista “British Journal of Haematology” ha evidenziato come il rischio di sviluppo di inibitori in pazienti affetti da emofilia A non grave non sia influenzato dal tipo di concentrato di fattore VIII.
Lo sviluppo di inibitori rappresenta una delle complicanze maggiori del trattamento con concentrati di Fattore VIII in pazienti affetti da emofilia A. I concentrati di Fattore VIII di derivazione plasmatica sono stati ipotizzati essere responsabili di un rischio di sviluppo di inibitori inferiore rispetto ai concentrati ricombinanti, tuttavia gli studi in tal senso relativi soprattutto a pazienti affetti da emofilia A grave hanno fornito risultati discordanti. Lo studio appena pubblicato si è proposto di valutare se il tipo di concentrato di fattore VIII fosse associato allo sviluppo di inibitori in pazienti affetti da emofilia A non grave. Sono stati inclusi 75 pazienti con inibitore e 223 controlli proveniente da una popolazione dello studio INSIGHT includendo tutti i pazienti affetti da emofilia A non grave (FVIII:C 2-40%) trattati con concentrati di Fattore VIII in 33 paesi europei e in un centro australiano. I casi e i controlli sono stati uniformemente distribuiti per età e numero cumulativo di giorni di esposizione ai differenti concentrati di Fattore VIII. E’ stato quindi adoperato un modello di regressione logistica per la analisi dei risultati. Non è stato riscontrato alcun rischio aumentato di sviluppo di inibitori in relazione al tipo di concentrato di fattore VIII somministrato e tale dato persisteva sia confrontando fattori VIII di derivazione plasmatica a fattore VIII ricombinante che per specifici concentrati di Fattore VIII.
Fonte: Br J Haematol. 2020 Jun;189(6):1182-1191