22 Dicembre 2025
Si parla sempre più di personalizzazione della terapia: cosa significa davvero, oggi, “costruire una terapia su misura” per il paziente con emofilia?
In questa video intervista, il Prof. Di Minno evidenzia l’importanza della personalizzazione nella gestione dell’emofilia, sottolineando come un approccio “sartoriale” sia fondamentale per garantire protezione ottimale e qualità di vita ai pazienti. Inizialmente la personalizzazione era legata alla farmacocinetica dei farmaci sostitutivi, ma oggi l’obiettivo principale è rispondere alle esigenze individuali, permettendo ai pazienti di […]
22 Dicembre 2025
Negli studi clinici stanno emergendo nuovi outcome. Perché è importante andare oltre il semplice numero di sanguinamenti?
Nella videointervista, il Prof. Matteo Dario Di Minno analizza il contributo degli studi clinici nel chiarire il ruolo del fattore VIII nella gestione a lungo termine dell’emofilia, soffermandosi sul divario che può emergere tra efficacia dimostrata nei trial e risultati osservati nella pratica clinica reale. Viene evidenziato come, negli studi controllati, il mantenimento di livelli […]
22 Dicembre 2025
L’artropatia resta una delle complicanze più impattanti. Oggi possiamo davvero parlare di prevenzione del danno articolare?
Nella videointervista, il Prof. Matteo Dario Di Minno approfondisce il tema della persistenza del danno articolare nell’emofilia, soffermandosi in particolare sul ruolo del fattore VIII nella prevenzione e nel controllo del sanguinamento articolare. Viene evidenziato come il raggiungimento di livelli di fattore VIII ritenuti storicamente “protettivi” non sia sempre sufficiente a prevenire completamente i sanguinamenti, […]
22 Dicembre 2025
Per molti anni la terapia sostitutiva è stata l’unico riferimento. A che punto siamo oggi e come si sta evolvendo questo paradigma?
L’intervento ripercorre l’evoluzione della terapia sostitutiva nell’emofilia, da sempre riferimento fondamentale del trattamento, dalle prime forme plasmatiche fino ai moderni farmaci ricombinanti e a lunga emivita. Il principio alla base è rimasto invariato: integrare il fattore carente, una strategia efficace che non ha mai avuto limiti di funzionamento. Il vero ostacolo è stato storicamente il […]
22 Dicembre 2025
Quali sono oggi le opzioni terapeutiche per il paziente moderato e lieve?
In questa video intervista, il Prof. Di Minno affronta il tema della gestione terapeutica dei pazienti con emofilia moderata e lieve, sottolineando come l’attenzione clinica si sia progressivamente estesa anche a queste forme, soprattutto in presenza di un fenotipo emorragico significativo. Viene ribadito che non solo i pazienti con emofilia grave, ma anche i moderati […]
22 Dicembre 2025
Quando si parla di terapia genica in emofilia si alternano entusiasmo e prudenza. A che punto siamo davvero, senza facili semplificazioni?
In questa video intervista, il Prof Di Minno descrive l’introduzione della terapia genica in Italia come una nuova opzione terapeutica per l’emofilia A e B, che consente ai pazienti di produrre autonomamente i fattori di coagulazione mancanti, riducendo la necessità di infusioni periodiche e i rischi emorragici. Tuttavia, l’accesso a questa cura è limitato a […]
22 Dicembre 2025
Le terapie non sostitutive hanno cambiato il modo di pensare la profilassi. Qual è il loro reale valore nella pratica clinica quotidiana?
In questa video intervista, il Prof. Di Minno illustra la rivoluzione terapeutica introdotta dai farmaci non sostitutivi per il trattamento dell’emofilia, che superano i limiti della terapia tradizionale. Inizialmente sviluppati per i pazienti con inibitori, questi nuovi approcci consentono profilassi efficaci e semplici tramite somministrazioni sottocutanee meno frequenti. Molecole come l’emicizumab hanno migliorato significativamente la […]
22 Dicembre 2025
L’emofilico che invecchia pone nuove sfide cliniche. Quali sono oggi le priorità nella gestione del paziente anziano?
In questa video intervista, il Prof. Di Minno illustra come progresso delle terapie ha aumentato significativamente l’aspettativa di vita dei pazienti emofilici, rendendola oggi simile a quella della popolazione generale. Questa evoluzione ha portato alla comparsa dell’emofilico anziano, un paziente complesso con comorbidità legate all’invecchiamento, come ipertensione, malattie metaboliche e cardiovascolari. È importante sfatare il […]
18 Dicembre 2025
Donne portatrici, donne con emofilia: è solo una questione di definizioni o cambia concretamente il modo di prenderle in carico?
Negli ultimi anni è emersa con sempre maggiore chiarezza la necessità di un’attenzione specifica alla donna con emofilia o con difetti congeniti della coagulazione, una popolazione a lungo sottostimata sia sul piano diagnostico sia su quello clinico-assistenziale. Le donne portatrici possono presentare manifestazioni emorragiche clinicamente rilevanti, talvolta sovrapponibili a quelle osservate nei pazienti maschi, nonostante […]
17 Dicembre 2025
Per anni il paziente con emofilia “moderata” è rimasto in una zona grigia. Oggi è ancora così o qualcosa sta cambiando nella pratica clinica?
Negli ultimi anni si è assistito a un significativo cambiamento di prospettiva nella gestione dell’emofilia, con una crescente attenzione rivolta alle forme moderate, a lungo considerate a minor impatto clinico rispetto all’emofilia severa. L’evoluzione delle strategie terapeutiche ha infatti modificato profondamente lo scenario assistenziale, facendo emergere un apparente paradosso clinico. Se da un lato i […]
